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比如,和誉医药的第二代FGFR小分子抑制剂ABSK061,在降低对FGFR1抑制的同时,保持对FGFR2/3高选择性,理论上安全性更高。在动物模型中,ABSK061的表现优于Infigratinib,目前ABSK061治疗3-12岁ACH儿童患者的2期临床正在进行中。
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儿童小阴茎没有统一诊断标准,发病率在 0.015%-0.66% 之间波动,就算按最乐观的 0.66% 计算,潜在患者群体也十分有限。